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治療遺傳性疾病的基因工程新藥當前位置:主頁 > 產品簡介 > 治療遺傳性疾病的基因工程新藥
    血友病是遺傳性凝血因子缺乏性疾病,盡管發病率低,但患者依賴于長期的重組凝血因子的輸注,一生中治療費用達數十萬乃至數百萬美元,給患者及國家醫療保健系統造成沉重的負擔。西方發達國家已經開展利用基因工程載體表達凝血因子的臨床治療方案,在未來的數年內有望開發出基因工程新藥。我國在該領域的研發相對落后,公司將在2-3年內利用慢病毒、AAV病毒載體表達凝血因子,并進行臨床試驗,按一類基因工程類新藥途徑開發新藥,填補國內的空白。
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